Hvad er Brineura - Cerliponase Alfa, og hvad bruges det til?
Brineura er en medicin til behandling af neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2), en arvelig tilstand hos børn, der fører til progressiv hjerneskade.
Fordi antallet af patienter med CLN2 er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Brineura blev betegnet som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der bruges til sjældne sygdomme) den 13. marts 2013.
Brineura indeholder det aktive stof cerliponase alfa.
Hvordan bruges Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura infunderes direkte i hjernen. Inden den første infusion skal patienten opereres for at implantere en enhed, der løber fra ydersiden af kraniet gennem væskehulen til hjernen, hvor medicinen frigives.
Infusionerne gives en gang hver anden uge af en sundhedsperson med erfaring i at levere medicin til hjernen. For at reducere risikoen for infusionsreaktioner kan patienter få anden medicin før eller under behandling med Brineura, eller infusionen kan blive bremset.Behandlingen kan fortsætte, så længe patienten har gavn.
Brineura kan kun fås på recept.Se indlægssedlen for mere information.
Hvordan virker Brineura - Cerliponase Alfa?
CLN2 -patienter mangler et enzym, der er nødvendigt for normal hjerneudvikling kaldet tripeptidylpeptidase 1 (TPP1). Det aktive stof i Brineura, cerliponase alfa, er en kopi af TPP1 og bruges til at erstatte det manglende enzym.
Medicinen tilføres direkte i hjernen for at omgå blod-hjerne-barrieren, en beskyttende barriere, der adskiller blodbanen fra hjernen og forhindrer stoffer som medicin i at komme ind i hjernevævet.
Hvilken fordel har Brineura - Cerliponase Alfa vist under undersøgelserne?
I tidlige undersøgelser blev det vist, at Brineura reducerer den hastighed, hvormed sygdommen udvikler sig målt efter en standardvurderingsskala.
I en undersøgelse af 23 børn (gennemsnitsalder 4 år), der blev behandlet med Brineura i næsten et år, oplevede 20 af dem (87%) ikke det 2-punkts tab i motoriske og sproglige færdigheder, der historisk blev observeret hos patienter, der ikke modtog behandling.
Vurderingen blev udført af læger, der tildelte patienter separate scoringer for motoriske og sproglige færdigheder (hvor 0 er mere alvorlig og 3 er normal). En patients endelige score var summen af de to scoringer.
I en opfølgende undersøgelse varede fordelene ved Brineura i endnu et år; resultaterne viste, at sygdommen kunne bremses hos de fleste patienter. Denne undersøgelse er stadig i gang.
Hvilke risici er forbundet med Brineura - Cerliponase Alfa?
De mest almindelige bivirkninger af Brineura (som kan påvirke flere end 1 ud af 5 personer) er feber, lave proteinniveauer i CSF (væske fra hjernen og rygmarven), unormalt EKG (en test af hjerteaktivitet)., Opkastning , infektioner i øvre luftveje (næse- og halsinfektioner) og overfølsomhedsreaktioner (allergiske). Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Brineura fremgår af indlægssedlen.
Brineura må ikke anvendes til patienter, der har oplevet livstruende (allergiske) overfølsomhedsreaktioner med Brineura, og hvis symptomer gentog sig, da medicinen blev givet igen. Det bør heller ikke gives til patienter, der har fået implanteret en shunt for at dræne overskydende væske fra hjernen. Endelig bør Brineura ikke gives til patienter, hvis der er problemer med enheden, såsom lækage eller infektion.
Hvorfor er Brineura - Cerliponase Alfa blevet godkendt?
Tilgængelige data viser, at Brineura bidrager til at bremse tabet af motoriske og sproglige færdigheder hos patienter med CLN2, en sygdom, som der ikke er andre behandlinger for.
Hvad angår sikkerhed, fremkommer der ingen uacceptable problemer fra dataene. Agenturets udvalg for lægemidler til mennesker (CHMP) konkluderede derfor, at fordelene ved Brineura er større end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til brug i EU.
Brineura blev autoriseret under "ekstraordinære omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få fuldstændige oplysninger om Brineura på grund af sygdommens sjældenhed. Hvert år vil Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgå de nye tilgængelige oplysninger, og dette resumé vil blive opdateret i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger venter der stadig på Brineura?
Da Brineura er blevet godkendt under ekstraordinære omstændigheder, vil selskabet, der markedsfører det, levere yderligere data fra undersøgelser af lægemidlets sikkerhed, herunder risikoen for allergiske reaktioner ved langvarig brug og om dets langsigtede effektivitet ved at bremse eller stoppe forværring af motoriske og sproglige færdigheder. Undersøgelserne vil involvere børn under to år, for hvem der i øjeblikket ikke er data.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Brineura - Cerliponase Alfa?
Virksomheden, der markedsfører Brineura, vil sikre, at alle sundhedspersonale, der forventes at bruge medicinen, får undervisningsmateriale om, hvordan man bruger det, og hvordan man forhindrer problemer i forbindelse med enheden, såsom infektion eller obstruktion.
Anbefalinger og forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge for at Brineura skal bruges sikkert og effektivt, er også blevet rapporteret i produktresuméet og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Brineura - Cerliponase Alfa
Den komplette version af Brineuras EPAR findes på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicin / European public assessment reports. For mere information om Brineura -terapi, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Brineura er tilgængeligt på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Sjælden sygdom.
Oplysningerne om Brineura - Cerliponase Alfa offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
