Hvad er Cystadrops - Mercaptamine, og hvad bruges det til?
Cystadrops er en oftalmisk (øjen) medicin, der bruges til patienter fra 2 år med cystinose. Cystinose er en arvelig sygdom karakteriseret ved "ophobning" i kroppen af et naturligt stof kaldet cystin, som forårsager dannelse af skadelige krystaller især i nyrerne og hornhinden (den transparente membran, der danner den forreste del af øjet). Cystadrops er bruges til at reducere ophobningen af cystinkrystaller i hornhinden.
Fordi antallet af patienter med cystinose er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Cystadrops blev betegnet som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der bruges til sjældne sygdomme) den 7. november 2008.
Cystadrops indeholder det aktive stof mercaptamin (også kendt som cysteamin)
Hvordan bruges Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops kan kun fås på recept. Behandlingen bør påbegyndes under opsyn af en læge med erfaring i behandling af cystinose.
Cystadrops fås i form af øjendråber. Den anbefalede dosis er 1 dråbe i hvert øje 4 gange om dagen i vågne timer. Dosis kan gradvist reduceres af din læge til 1 dråbe om dagen baseret på resultaterne af de oftalmologiske undersøgelser. Behandlingen bør ikke stoppes i lang tid.
Se indlægssedlen for mere information
Hvordan virker Cystadrops - Mercaptamine?
Skader som følge af ophobning af cystinkrystaller i hornhindeceller kan forårsage alvorlige synsproblemer. Det aktive stof i Cystadrops, mercaptamin, reagerer med cystin, opløser det og danner stoffer, der kan elimineres fra cellerne. Når det påføres øjet, reduceres mængden af cystin, der er til stede i cellerne i hornhinden, og øjenskader er begrænsede.
Hvilken fordel har Cystadrops - Mercaptamine vist under undersøgelserne?
Cystadrops blev sammenlignet med en anden mindre koncentreret mercaptaminbaseret øjendråbeopløsning i en hovedundersøgelse, der omfattede 32 patienter fra 2 år med cystinose.Det vigtigste mål for effektivitet var baseret på reduktionen i hornhinde cystinkrystaller observeret ved mikroskop og kvantificeret med en score kaldet IVCM mellem 0 og 28 (hvor 0 svarede til "fravær af krystaller). Ved undersøgelsens start havde patienter i begge grupper en gennemsnitlig score på 10.
Cystadrops var mere effektiv end komparatoren til at reducere hornhindekrystaller i cystin efter 3 måneders terapi: hos patienter behandlet med Cystadrops blev IVCM -scoren reduceret med 4,6 point, mens den hos dem, der blev behandlet med komparatormedicinen, blev reduceret med 0,5 point. Cystadrops -terapi hjalp også med at reducere fotofobi (en følelse af ubehag i øjet forbundet med udsættelse for stærkt lys).
Hvilke risici er der forbundet med Cystadrops - Mercaptamine?
De mest almindelige bivirkninger af Cystadrops (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er relateret til øjet og omfatter smerter, kløende og irriterede øjne, øget tåreflåd, sløret syn og hyperæmi (rødme) i øjet. Normalt mild til moderat i intensitet og er ikke langvarige.
Den fulde liste over begrænsninger og bivirkninger rapporteret med Cystadrops findes i indlægssedlen
Hvorfor er Cystadrops - Mercaptamine blevet godkendt?
Mercaptaminbaserede øjendråber, der er fremstillet lokalt på apoteker eller hospitaler, har været brugt i mange år til behandling af okulære symptomer på cystinose. Endvidere viste en undersøgelse, at Cystadrops er effektiv til at reducere hornhinde cystinkrystaller. Medicinen forbedrede også andre symptomer på cystinose, såsom fotofobi. Med hensyn til sikkerhed er bivirkninger, der påvirker øjet, selvom de er meget hyppige, normalt håndterbare.
Agenturets udvalg for lægemidler til mennesker (CHMP) besluttede, at fordelene ved Cystadrops er større end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til brug i EU.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Cystadrops - Mercaptamine?
Anbefalinger og forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge for at Cystadrops kan bruges sikkert og effektivt, er beskrevet i produktresuméet og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Cystadrops - Mercaptamine
Den komplette version af Cystadrops EPAR findes på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicin / European public assessment reports. For mere information om behandling med Cystadrops, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Cystadrops er tilgængeligt på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Sjælden sygdom.
Oplysningerne om Cystadrops - Mercaptamine offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
