Hvad er Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate, og hvad bruges det til?
Ravicti er et lægemiddel, der bruges til langsigtet behandling af urinstofcyklusforstyrrelser hos voksne og børn i alderen to måneder og ældre, når sygdommen ikke kan håndteres alene med ændringer i kosten.Patienter med forstyrrelser i urinstofcyklussen. fra kroppen på grund af mangel på visse leverenzymer. I kroppen omdannes spildkvælstof til ammoniak, hvilket er skadeligt, hvis det ophobes. Ravicti bruges til patienter med mangel på et eller flere af følgende enzymer: carbamoylphosphatsyntase I, ornithin -carbamyltransferase, argininosuccinatsyntetase, argininosuccinatlyase, arginase I og ornithintranslokase.
Ravicti indeholder det aktive stof glycerolphenylbutyrat.
Fordi antallet af patienter med urinstofcyklusforstyrrelser er lavt, betragtes disse sygdomme som 'sjældne', og Ravicti blev udpeget som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 10. juni 2010.
Hvordan bruges Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti fås som en væske (1,1 g / ml), der skal tages gennem munden eller gennem et rør, der passerer gennem næsen og ind i maven, eller som passerer gennem maven til maven. Det kan kun fås på recept og bør ordineres af en læge, der har erfaring med behandling af patienter med urinstofcyklusforstyrrelser.
Protein er en kilde til nitrogen, derfor skal Ravicti bruges sammen med en særlig lavprotein -diæt for at reducere nitrogenindtag og i nogle tilfælde kosttilskud (baseret på det daglige proteinindtag, der er nødvendigt for vækst og udvikling).
Dosen af Ravicti afhænger af patientens kost, højde og vægt. Under behandlingen bør der regelmæssigt udføres blodprøver for at justere den daglige dosis. Den daglige dosis Ravicti skal opdeles i lige store mængder og administreres. For hvert måltid. Yderligere oplysninger finder du i produktresuméet (også en del af EPAR).
Ravicti -behandling kan være nødvendig gennem hele livet, medmindre patienten modtager en vellykket levertransplantation
Hvordan virker Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Det aktive stof i Ravicti, glycerolphenylbutyrat, omdannes til phenylacetat i kroppen. Phenylacetat kombineres med aminosyren glutamin, der er til stede i proteiner, som indeholder nitrogen, for at danne et stof, der kan elimineres fra kroppen af nyrerne. Det reducerer nitrogen niveauer i kroppen, hvilket reducerer mængden af produceret ammoniak.
Hvilken fordel har Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate vist under undersøgelserne?
En undersøgelse af 88 voksne med urinstofcyklusforstyrrelser sammenlignede Ravicti med natriumphenylbutyrat (en anden medicin, der bruges til behandling af urinstofcyklusforstyrrelser). Det vigtigste mål for effektivitet var ændringen i ammoniakniveauer i blodet efter 4 ugers behandling. Undersøgelsen afslørede, at Ravicti er mindst lige så effektiv som komparatorlægemidlet til at kontrollere ammoniakniveauet i blodet: det estimerede gennemsnitlige ammoniakniveau var cirka 866 mikromol pr. Liter hos Ravicti-behandlede patienter og 977 mikromol pr. Liter hos natriumbehandlede patienter phenylbutyrat. Yderligere data fra understøttende undersøgelser har vist lignende virkninger af Ravicti hos børn i alderen 2 måneder og ældre.
Hvilken risiko er der forbundet med Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
De mest almindelige bivirkninger ved Ravicti (som kan påvirke mere end 5 ud af 100 mennesker) er diarré, luft i maven (luftgennemstrømning), hovedpine, nedsat appetit, opkastning, træthed, ubehag og unormal hudlugt.
Ravicti må ikke bruges til behandling af akut hyperammonæmi (pludselig stigning i ammoniakniveauer i blodet) Se den fulde liste over bivirkninger rapporteret med Ravicti og deres begrænsninger i indlægssedlen.
Hvorfor er Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate blevet godkendt?
Agenturets udvalg for lægemidler til mennesker (CHMP) besluttede, at fordelene ved Ravicti er større end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til brug i EU.
Ravicti har vist sig at være effektiv til at reducere niveauet af ammoniak i blodet hos patienter med urinstofcyklusforstyrrelser.Ravicti er et lægemiddel mod langvarig frigivelse, hvilket betyder, at det aktive stof frigives jævnt i løbet af dagen. Derfor fjernes også affald kvælstof forekommer konstant, og dette giver en bedre kontrol af niveauerne af ammoniak i blodet i løbet af hele dagen. Af samme grund bør Ravicti ikke bruges til behandling af akut hyperammonæmi, som kræver hurtigere virkende behandlinger.
Da det endvidere er tilgængeligt i flydende formulering, fandt udvalget, at Ravicti kan være mere acceptabelt, især for børn, end andre granulære lægemidler, der skal føjes til mad; den flydende formulering letter også administrationen via tube hos patienter, der ikke kan synke på grund af neurologiske problemer.
Bivirkningerne af Ravicti var hovedsageligt i tarmen og blev betragtet som håndterbare, men der afventes yderligere data om Ravictis langsigtede sikkerhed.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Ravicti bruges så sikkert som muligt. Baseret på denne plan er sikkerhedsoplysninger inkluderet i produktresuméet og indlægssedlen for Ravicti, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.
Derudover vil virksomheden, der markedsfører Ravicti, oprette et patientregister for at få flere oplysninger om de langsigtede fordele og sikkerhed ved medicinen.
Flere oplysninger om Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
For mere information om Ravicti -behandling, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Oplysningerne om Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
