Hvad er Pheburane - natriumphenylbutyrat, og hvad bruges det til?
Pheburane er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof natriumphenylbutyrat. Det bruges til at behandle patienter med lidelser forbundet med urinstofcyklussen. Disse patienter er ikke i stand til at fjerne nitrogenrester fra kroppen, fordi de mangler nogle enzymer, der normalt findes i leveren. I kroppen findes nitrogenrester i form af ammoniak, som er giftig, når den ophobes, især for hjernen Pheburan bruges til patienter, der mangler et eller flere af følgende enzymer: carbamylphosphatsyntetase, ornithintranscarbamylase eller argininosuccinatsyntetase. Det kan bruges til patienter med følgende former for sygdommen:
- "tidlig debut" sygdom hos patienter, der viser en fuldstændig mangel på et eller flere af disse enzymer inden for de første måneder af livet;
- Sen debut hos patienter, der viser en delvis mangel på et eller flere af disse enzymer efter en måneds alder og har haft høje niveauer af ammoniak, der påvirkede hjernens aktivitet.
Pheburane er en hybrid medicin. Det betyder, at det ligner en 'referencelægemiddel', der indeholder det samme aktive stof, men Pheburane -korn er tilgængelige med en lavere styrke og indeholder forskellige hjælpestoffer (inaktive ingredienser) for at dække den ubehagelige smag af det aktive stof. Referencelægemidlet til Pheburane er Ammonaps.
Hvordan bruges Pheburane - natriumphenylbutyrat?
Pheburan fås i granulat (483 mg / g). Det kan kun fås på recept; behandlingen bør overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med urinstofcyklusforstyrrelser. Pheburane skal parres med en lavprotein diæt for at reducere nitrogenindtag. Den daglige dosis Pheburane justeres individuelt for hver patient og afhænger af patientens kost, højde og vægt. Regelmæssige blodprøver er nødvendige for at bestemme den nøjagtige daglige dosis. Den daglige dosis Pheburane skal opdeles i identiske mængder og gives til hvert måltid. Granulatet kan drysses på mad umiddelbart før det synkes eller lægges i munden og straks synkes med en drink. Pheburane kan være en langvarig behandling. Varighed medmindre patienten har en vellykket levertransplantation.
Hvordan virker Pheburane - natriumphenylbutyrat?
Hvert protein fører nitrogen til kroppen; nitrogenet omdannes derefter til ammoniak. Patienter med urinstofcyklusforstyrrelser kan ikke fjerne ammoniak fra kroppen, så det kan nå høje niveauer, hvilket kan forårsage alvorlige problemer, herunder handicap, hjerneskade og død. Det aktive stof i Pheburane, natriumphenylbutyrat, omdannes i kroppen til et stof kaldet phenylacetat. Phenylacetat kombineres med aminosyren glutamin, der indeholder nitrogen, for at danne et stof, der kan elimineres fra kroppen af nyrerne, hvilket gør det muligt at reducere nitrogenniveauerne i kroppen, hvilket reducerer ammoniakniveauet.
Hvordan er Pheburane - natriumphenylbutyrat blevet undersøgt?
Patientundersøgelser har været begrænset til beviser for, at Pheburane er bioækvivalent med referencelægemidlet kaldet Ammonaps. To lægemidler er bioækvivalente, når de producerer de samme niveauer af det aktive stof i kroppen.
Hvad er fordele og risici ved Pheburane - natriumphenylbutyrat?
Fordi Pheburane er en hybridmedicin, der er bioækvivalent med referencelægemidlet, antages fordele og risici at være de samme som referencelægemidlet.
Hvorfor er Pheburane - natriumphenylbutyrat blevet godkendt?
Agenturets Komité for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at Pheburane har vist sig at have sammenlignelig kvalitet og være bioækvivalent med Ammonaps. Derfor mente CHMP, at fordelene, som i tilfælde af Ammonaps, er større end de identificerede risici og anbefales at godkende brugen af Pheburane i EU.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Pheburane - natriumphenylbutyrat?
Der er tilføjet sikkerhedsoplysninger til produktresuméet og indlægssedlen for Pheburane, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.
Flere oplysninger om Pheburane - natriumphenylbutyrat
Den 31. juli 2013 udstedte Europa -Kommissionen en "markedsføringstilladelse" for Pheburane, der er gyldig i hele EU. For mere information om pheburanbehandling, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apoteket. Sidste opdatering af denne oversigt: 08-2013.
Oplysningerne om Pheburane - sodium phenylbutyrate offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
