Hvad er Kuvan?
Kuvan er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof sapropterindihydrochlorid. Den fås som lysegule opløselige tabletter (100 mg).
Hvad bruges Kuvan til?
Kuvan bruges til behandling af hyperphenylalaninæmi (HPA, høje niveauer af phenylalanin i blodet) hos patienter med de genetiske lidelser phenylketonuria (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) -mangel. Patienter med disse lidelser kan ikke omdanne aminosyren. Phenylalanin (findes i fødeproteiner ) til tyrosin (en anden aminosyre). Dette forårsager en ophobning af phenylalanin i blodet, som kan forårsage hjerne- og nervesystemproblemer.
Kuvan kan bruges til voksne og børn.Kuvan er indiceret til brug hos børn med HPA på grund af PKU, der er mindst fire år. Lægemidlet er ikke undersøgt hos børn med HPA på grund af PKU under fire år. Kuvan kan bruges til børn i alle aldre med HPA på grund af BH4 -mangel.
Kuvan -behandling bør kun fortsættes hos patienter, der reagerer tilstrækkeligt på medicinen.
Fordi antallet af patienter med HPA er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Kuvan blev betegnet som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes til sjældne sygdomme) den 8. juni 2004.
Medicinen kan kun fås på recept.
Hvordan bruges Kuvan?
Kuvan -terapi bør initieres og overvåges af en læge med erfaring i behandling af PKU- og BH4 -mangel. Mængden af phenylalanin og protein i patientens kost bør overvåges for at sikre, at blodphenylalaninniveauer og ernæringsbalance kontrolleres. Kuvan er beregnet til langvarig brug.
Dosen af Kuvan afhænger af patientens vægt. Patienter med PKU bør starte med 10 mg pr. Kg legemsvægt en gang dagligt, og patienter med BH4 -mangel bør starte med 2 - 5 mg / kg en gang dagligt. Efter en uge kan dosis justeres op til 20 mg / kg en gang dagligt, hvis patienten ikke har reageret på behandlingen. Tilfredsstillende svar s "betyder en reduktion i phenylalaninniveauer i blodet med mindst 30% eller til et niveau, der er bestemt af lægen. Hvis dette svar opnås efter en måned, klassificeres patienten som" reagerende "og kan fortsætte med at tage Kuvan..
Kuvan indtages sammen med et måltid på samme tid hver dag, helst om morgenen. Tabletterne opløses i et glas vand, før patienten drikker opløsningen. For nogle patienter med BH4 -mangel skal dosis undertiden opdeles i to eller tre doser i løbet af dagen for at få den bedste effekt. Kuvan bør bruges med forsigtighed til patienter over 65 år og til patienter med lever- eller nyreproblemer.
Hvordan fungerer Kuvan?
De høje niveauer af phenylalanin i blodet skyldes et problem med omdannelsen af phenylalanin til tyrosin med enzymet "phenylalaninhydroxylase". Patienter med PKU har en defekt version af enzymet, og patienter med BH4 -mangel har lave niveauer af BH4. "cofactor", der tjener enzymet til at fungere korrekt. Kuvans aktive ingrediens, sapropterindihydrochlorid, er en syntetisk kopi af BH4. I PKU virker det ved at øge aktiviteten af det defekte enzym, og i BH4 -mangel erstatter det cofactor Dette hjælper med at genoprette enzymets evne til at omdanne phenylalanin til tyrosin, hvilket reducerer phenylalaninniveauerne i blodet.
Hvordan er Kuvan blevet undersøgt?
Kuvans effekter blev først testet i eksperimentelle modeller, før de blev undersøgt hos mennesker.
Til behandling af PKU -patienter er Kuvan blevet undersøgt i to hovedundersøgelser, hvor Kuvan blev sammenlignet med placebo. Alle de patienter, der deltog i undersøgelserne, havde vist et svar på et første otte-dages kursus i Kuvan, men havde brugt en periode på mindst en uge uden medicinen, inden undersøgelserne begyndte.
Den første undersøgelse omfattede 89 patienter i alderen otte år og derover, der ikke fulgte en streng diæt. Det vigtigste mål for effektiviteten var reduktionen i phenylalaninniveauer i blodet over seks uger.
Den anden undersøgelse omfattede 46 børn mellem fire og 12 år, der slankede på et kontrolleret niveau af phenylalanin. Fra den tredje behandlingsuge blev kosten justeret hver anden uge baseret på phenylalaninniveauer i blodet. Det vigtigste mål for effektivitet var ændringen i mængden af phenylalanin, som børnene kunne få gennem maden, mens de holdt blodet phenylalanin på de ønskede niveauer. Undersøgelsen varede i 10 uger.
Til behandling af patienter med BH4 -mangel præsenterede virksomheden resultaterne af tre undersøgelser, der var tilgængelige i den publicerede litteratur om sapropterindihydrochlorid. Et af disse undersøgelser omfattede 16 patienter, der blev behandlet i gennemsnit 15,5 måneder.
Hvilken fordel har Kuvan vist under undersøgelserne?
Til behandling af PKU var Kuvan mere effektiv end placebo. I den første undersøgelse var phenylalaninniveauer i blodet omkring 867 "mikromol pr. Liter" i starten af undersøgelsen. Normale niveauer er omkring 60 mikromol pr. Liter hos mennesker uden PKU. Efter seks uger var phenylalaninniveauerne faldet. På 236 mikromol pr. Liter hos patienterne, der tog Kuvan og steg med 3 mikromol pr. liter hos patienterne, der tog placebo.I den anden undersøgelse kunne børn, der tog Kuvan, i gennemsnit tage 17,5 mg mere phenylalanin gennem deres kost. pr. kilo legemsvægt hver dag efter 10 uger, sammenlignet med 3,3 mg mere for børn, der tager placebo.
I undersøgelser af patienter med BH4 -mangel viste patienter forbedring af phenylalaninniveauer i blodet og andre sygdomsmarkører, når de tog sapropterindihydrochlorid.
Hvilken risiko er der forbundet med Kuvan?
De mest almindelige bivirkninger ved Kuvan (ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hovedpine og løbende næse (løbende næse). Den fulde liste over rapporterede bivirkninger ved Kuvan fremgår af indlægssedlen.
Kuvan må ikke bruges til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for sapropterindihydrochlorid eller et af de andre stoffer.
Hvorfor er Kuvan blevet godkendt?
Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) besluttede, at fordelene ved Kuvan er større end risiciene ved behandling af HPA hos voksne og pædiatriske patienter med PKU- og BH4 -mangel, der har været lydhøre over for denne behandling. Udvalget anbefalede markedsføring tilladelse til Kuvan.
Andre oplysninger om Kuvan:
Den 2. december 2008 meddelte Europa -Kommissionen Merck KGaA en "markedsføringstilladelse" for Kuvan, der er gyldig i hele EU.
Klik her for at opsummere udtalelsen fra Udvalget for Forældreløse Lægemidler til Kuvan.
For den fulde version af Kuvans EPAR, klik her.
Sidste opdatering af denne oversigt: 10-2008.
Oplysningerne om Kuvan - sapropterindihydrochlorid offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
